L’AFM-Téléthon a lancé un gigantesque appel d’offre inédit qui vise à augmenter drastiquement le nombre de thérapies géniques afin de démocratiser la technique au plus grand nombre.
L’AFM-Téléthon veut faire de la thérapie génique un des piliers de la médecine moderne. La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie – souvent remplacer le gène muté par un gène sain. Plusieurs succès majeurs ont été obtenus lors d’essais cliniques et le domaine est en plein essor – des médicaments de thérapie génique sont aujourd’hui disponibles en Europe, aux Etats-Unis et en Chine.
Elle visait initialement à trouver une solution thérapeutique aux maladies monogéniques (i. e. liée à la dysfonction d’un seul gène) mais son champ s’est depuis largement élargie, embrassant aussi le traitement d’autres maladies, notamment les cancers (65% des nouveaux projets de recherche clinique). L’AFM préconise un « saut technologique » afin de pouvoir commercialiser plus facilement les biothérapies développées par la recherche française.
« C’est une vraie révolution industrielle qui est en train de s’opérer », insiste Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Telethon. L’objectif est de lancer des projets de thérapie à une échelle sans précédent afin d’uniformiser certains pratiques et, à terme, de diviser le coût d’une dose de thérapie génique par 20. A cette fin, l’association a lancé un appel d’offres afin de regrouper des projets de bioproduction. La date limite de dépôt des dossiers a été fixée au 6 juillet 2018.
8 produits issus de l’AFM-Téléthon en sont aujourd’hui au stade de l’expérimentation clinique. Mais ils sont encore trop chers: « Aujourd’hui, il faut 6 semaines pour obtenir assez de produit pour 2 à 5 patients atteints de la maladie de Duchenne », et cela coûte 1 million d’euros, s’alarme Alain Lamproye, directeur général d’YposKesi. Ce dernier veut « trouver un moyen de faire tomber ce coût à 50.000 euros », explique-t-il. Pour y arriver, ils visent à établir un processus de production « industriel ».
« Notre priorité est que les thérapies arrivent jusqu’au patient », explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon. « On ne doit pas se contenter d’améliorer la bougie, nous devons inventer l’électricité ».