Le projet STOPFOP a testé le médicament anticancéreux Saracatinib contre la fibrodyplasie ossifiante progressive (FOP). Ce test a présenté des résultats encourageants, car le médicament pourrait empêcher les muscles et les tissus de se transformer en os chez les malades.L’équipe du projet a pour mission de développer un médicament expérimental d’AstraZeneca, proposé à l’origine comme un simple médicament anticancéreux.
Les scientifiques ont montré que le Saracatinib bloque l’activité de l’ALK2 kinase chez la souris. Un tel blocage empêche la formation d’os ectopique et garde les articulations mobiles. Le médicament s’est révélé efficace lors des essais chez des humains atteints de cancer ainsi que sur des volontaires sains. C’est donc cette efficacité qui pousse les scientifiques à faire des essais du médicament sur des patients atteints de FOP.
« Un effet à 100 %, étant donné la complexité du tableau clinique, est presque impossible. Nous avons donné la définition du succès comme réduction d’au moins plus de 50 % de la formation osseuse en dehors du squelette par rapport aux témoins. Mais dans cette maladie, même n’importe quel effet serait utile » a déclaré Marelise Eekhoff de l’UMC d’Amsterdam.
Les chercheurs expliquent que si ce traitement est aussi efficace qu’ils le pensent, la maladie de la FOP pourra être traitée et éventuellement arrêtée à un jeune âge. Selon eux, les personnes atteintes de cette affection sont nées avec seulement une malformation du gros orteil, cela signifierait qu’elles pourraient vivre leur vie comme des personnes saines.
Il faut rappeler que la FOP est une maladie rare et dévastatrice dans laquelle les muscles, les tendons et les ligaments se transforment lentement en os. Il n’existe actuellement aucun remède pour la traiter.