Des scientifiques de l’Inserm, de l’Université Grenoble Alpes et du CHU Grenoble Alpes veulent apporter un nouveau traitement aux patients de la maladie de Huntington. Cette dernière est une pathologie héréditaire qui entraîne la dégénérescence de neurones impliqués dans des fonctions motrices, cognitives et psychiatriques. Cette maladie commence souvent entre 30 et 50 ans et se manifeste par des troubles cognitifs, psychiatriques et des mouvements incontrôlés qui s’aggravent avec le temps jusqu’au décès, environ vingt ans plus tard.
Les chercheurs proposent un traitement à base de la molécule ML384 capable de protéger les neurones des malades. En effet, la maladie est causée par une anomalie qui réduit le transport d’une molécule très importante appelée BDNF dans le cerveau. « Bien avant l’apparition des symptômes, nous observons une diminution du transport de BDNF. Cette molécule est indispensable à la survie des neurones et aux connexions neuronales entre le cortex et le striatum, deux régions impliquées entre autres, dans le contrôle de l’humeur et des mouvements », a expliqué Frédéric Saudou, professeur à l’Université Grenoble Alpes et au CHU Grenoble Alpes.
Selon l’Inserm, en réglant ce problème, les scientifiques espèrent pouvoir sauver le cerveau de la mort neuronale. Ils ont procédé à des expériences in vitro sur des neurones humains et in vivo chez la souris, ont montré que la molécule ML384 passe la barrière hématoencéphalique et qu’elle restaure le trafic de BDNF du cortex vers le striatum. Administré chez un modèle de souris atteint de la maladie, elle a permis de réverser les symptômes.
D’après Frédéric Saudou, l’injection de ML348 a réduit les troubles comportementaux moteurs et psychiques, permettant aux animaux de retrouver une activité proche des souris normales non malades. Ce procédé pourrait fonctionner également chez l’humain.
Image By Dr. Steven Finkbeiner, Gladstone Institute of Neurological Disease, The Taube-Koret Center for Huntington's Disease Research, and the University of California San Francisco – Study Using Robotic Microscope Shows How Mutant Huntington's Disease Protein Affects Neurons. Press releases. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (2004-10-13). Retrieved on 2009-03-15., CC BY 3.0, https://commons.wikimedia.org/w/index.php?curid=6232031